中山六院开出替度格鲁肽华南成人首方
短肠综合征患者有望“摆脱”输液袋

信息时报讯 (记者 张漫 通讯员 刘山青 戴希安) 近日,中山大学附属第六医院移植外科/小肠外科主任、主任医师柯嘉为一名短肠综合征(Short Bowel Syndrome,简称“SBS”)患者开出替度格鲁肽的华南成人首方,来自茂名的崔伯(化姓)成为首位获益人。“本以为以后难以正常饮食且离不开输液袋,没想到还有希望。”崔伯激动地说。

崔伯今年81岁,此前因肠系膜扭转与肠坏死被切除大范围肠管,术后小肠剩下约55厘米,仅为正常人小肠长度的十分之一。因剩余肠道无法吸收身体所需的营养量,他被诊断为短肠综合征。此外,崔伯还因为前次手术导致小肠盲肠吻合口狭窄而叠加肠梗阻。2024年9月,崔伯转入中山六院接受治疗。柯嘉团队联合小肠内镜科郭勤团队为其进行多学科诊治,成功切除狭窄的吻合口并再次行小肠-盲肠吻合术,小肠长度基本无改变。术后崔伯恢复经口进食,营养科和消化内科优化饮食方案,崔伯生活质量获得显著改善。然而由于肠道长度过短,崔伯经常出现稀便或水样便,且便次频繁,并伴有体重减轻、乏力等症状,需要通过肠外营养输液方可缓解。

据悉,我国成人短肠综合征(SBS)患病率约为每百万人口0.73例,呈逐年上升趋势。柯嘉介绍,SBS患者日常承受难以言喻的痛苦,因为经口进食无法吸收足够的营养,绝大多数患者需长期依赖肠外营养支持,生活基本被静脉输液袋“束缚”。研究证实,替度格鲁肽通过增加小肠绒毛长度和隐窝深度,提高残余肠道对营养物质的自主吸收能力。“替度格鲁肽可在很大程度上帮助SBS患者提高肠道自主吸收能力,摆脱对‘输液袋’的长期依赖。”柯嘉说。

据悉,国家卫健委发布的第一批和第二批罕见病病种目录,分别收录了121种和86种罕见病。广东省卫健委高度重视罕见病诊疗问题,积极推动罕见病药物保障难题,建立“做好医疗服务+优化药品供应+推动医保支持”罕见病用药保障机制,利用普惠式商业保险结合企业补贴的形式,减轻罕见病患者的用药负担。目前,替度格鲁肽是自费药,属于广州市“穗岁康”报销范围。“崔伯购买了茂名的好心保,加上企业的创新药物支付补贴,其药费可以报销大部分。”柯嘉说。

健康知多D

替度格鲁肽于2024年2月在中国获批,是我国首个针对成人和1岁以上儿童的SBS肠康复治疗药物,打破了SBS患者长期以来无针对性药物的现状,为短肠综合征的综合治疗提供了新方案。此前,该药已于2024年12月在儿童SBS患者中得到应用。